Un traitement ciblé contre la leucémie approuvé par le NHS en Angleterre

Le médicament ciblé gilteritinib est désormais recommandé pour certains adultes atteints de leucémie myéloïde aiguë (LAM) sur le NHS en Angleterre.

L’Institut national pour la santé et l’excellence des soins (NICE) a annulé son rejet initial du médicament, après que de nouvelles données et une analyse plus approfondie ont confirmé que le traitement pouvait être considéré comme un traitement qui prolonge la vie.

« C’est formidable de voir que NICE, NHS England et le fabricant ont pu travailler ensemble depuis que le médicament a été initialement rejeté en janvier pour mieux comprendre les avantages qu’il pourrait offrir à certains patients. » – Emlyn Samuel, responsable de l’élaboration des politiques de Cancer Research UK

Traitement ciblé

Le giltéritinib agit en bloquant les signaux chimiques qui favorisent la croissance du cancer.

La thérapie ciblée sera désormais une option pour les adultes atteints de LAM dont le cancer est positif pour une erreur d’ADN particulière dans le gène FLT3 et est revenu ou ne répond pas au traitement. Ces cancers seraient généralement traités par chimiothérapie.

Dans certains cas, les patients peuvent subir une greffe de cellules souches après le traitement initial. Cependant, le NICE a précisé que les patients ne devraient pas recevoir de giltéritinib après une greffe de cellules souches, car il existe des preuves limitées que le redémarrage du giltéritinib après une greffe de cellules souches apporte d’autres avantages si les patients le prenaient déjà avant la greffe.

Essais cliniques

Dans un essai clinique portant sur 371 patients, le giltéritinib a augmenté la survie globale de près de 4 mois par rapport à la chimiothérapie standard.

Les personnes sous giltéritinib ont vécu en moyenne 9,3 mois, contre 5,6 mois pour celles sous traitement standard.

Les patients ont également signalé moins d’effets secondaires graves, ce qui indique que le giltéritinib pourrait favoriser une meilleure qualité de vie tout au long du traitement. Il peut également être pris à la maison, plutôt que comme traitement hospitalier.

« Les patients ont déclaré à NICE que ce médicament ciblé pourrait améliorer leur qualité de vie par rapport aux options de chimiothérapie existantes, et les preuves issues des essais cliniques suggèrent qu’il peut également aider certaines personnes à survivre plus longtemps à leur maladie », a déclaré Samuel.

Approuvé

Après le rejet initial, la société qui fabrique le giltéritinib a fourni des données mises à jour de l’essai clinique et de nouvelles analyses de données. Cela signifiait que le NICE était plus confiant que le médicament offrait un bon rapport qualité-prix par rapport au traitement existant, et a permis au NICE d’approuver le giltéritinib comme traitement rentable en fin de vie.

Cependant, NICE a noté que les preuves d’améliorations à long terme de la survie des patients restent incertaines.

Samuel a déclaré que la décision serait accueillie comme une « bonne nouvelle » pour les personnes touchées par ce type de cancer du sang.

Les décisions du NICE sont généralement adoptées au Pays de Galles et en Irlande du Nord ainsi qu’en Angleterre, de sorte que la décision est susceptible d’affecter les patients des trois pays. L’Écosse a un processus distinct pour l’examen des médicaments.