Le professeur Peter Johnson, clinicien en chef de Cancer Research UK, et le Dr Penelope Brock, chercheuse principale de l’essai, lors de la conférence de presse annonçant l’essai
Le cancer chez les enfants n’est pas courant. Et bien que ce soit quelque chose pour lequel il faut être reconnaissant, cela peut rendre les choses un peu plus difficiles pour les chercheurs. C’est simplement parce que si moins de personnes ont un type particulier de cancer, alors il y a moins de personnes pour participer aux essais cliniques.
Pour aider à surmonter cet obstacle, Cancer Research UK finance 20 centres d’essais cliniques sur le cancer de l’enfant à travers la Grande-Bretagne, regroupés au sein du Children’s Cancer and Leukemia Group (CCLG). Nos scientifiques collaborent également avec des groupes de recherche du monde entier pour mener des essais internationaux sur les cancers infantiles.
Et aujourd’hui, nous avons annoncé l’ouverture d’un essai clinique international sur le neuroblastome, un type rare de cancer infantile.
L’essai est un exemple parfait de la façon dont la recherche peut apporter de nouveaux traitements pionniers aux enfants atteints de cancer au Royaume-Uni – et est basé sur des découvertes scientifiques vraiment passionnantes…
Une nouvelle façon de lutter contre le neuroblastome
Environ 100 enfants reçoivent un diagnostic de neuroblastome au Royaume-Uni chaque année, dont la plupart ont moins de cinq ans. Le cancer se développe à partir des cellules nerveuses « laissées » par le développement du système nerveux et prend souvent naissance dans l’abdomen.
Environ la moitié de tous les enfants atteints de la maladie ont une forme plus agressive appelée neuroblastome à haut risque. Ce sont ces enfants qui participeront au nouvel essai, qui teste un type d’immunothérapie – un terme fourre-tout utilisé pour décrire les traitements qui utilisent la puissance et la précision du système immunitaire du corps pour lutter contre la maladie.
Dans le nouvel essai, les patients recevront un type de molécule appelée anticorps monoclonal. Ce sont des protéines produites en laboratoire qui peuvent adhérer à des molécules particulières à la surface des cellules – dans ce cas, des molécules appelées antigènes GD2 qui se trouvent à la surface des cellules de neuroblastome.
Les anticorps sont injectés directement dans la circulation sanguine du patient, où ils circulent dans le corps et finissent par rencontrer la tumeur, et se collent aux antigènes GD2 sur les cellules cancéreuses.
Une fois que les cellules cancéreuses sont « étiquetées » de cette manière, le système immunitaire du corps peut les reconnaître – et les détruire.
Une technique similaire à celle testée dans le nouvel essai a déjà montré des résultats passionnants dans une étude américaine, et jusqu’à présent, le traitement n’était disponible qu’en Amérique.
Comme dans la plupart des essais, l’étude américaine a comparé les résultats pour deux groupes de patients – l’un recevant le nouveau traitement et l’autre le traitement standard. Mais le nouveau traitement par anticorps était si prometteur que l’essai a été modifié afin que tous les enfants participants finissent par le recevoir.
Le traitement est conçu pour être utilisé après qu’un enfant a été traité avec une combinaison de chirurgie, de chimiothérapie et de radiothérapie. Ces traitements standards éliminent la plupart des cellules cancéreuses, puis l’anticorps hautement ciblé devrait – en théorie – encourager le système immunitaire de l’enfant à éliminer celles qui restent.
Le nouvel essai divisera les participants en deux groupes. L’un recevra l’anticorps seul et l’autre l’anticorps et une autre molécule appelée cytokine.
Les cytokines sont des molécules produites par les cellules du système immunitaire. Ils agissent comme des signaux qui peuvent attirer plus de cellules immunitaires dans une zone particulière. La théorie est que la cytokine supplémentaire encouragera le système immunitaire à monter une attaque plus puissante contre les cellules du neuroblastome.
Tous les participants à l’essai américain modifié ont reçu l’anticorps avec l’une des deux cytokines différentes, ce nouvel essai est donc la première fois qu’un traitement avec l’anticorps seul est testé. Le nouvel essai vise à découvrir quelle approche donne le meilleur résultat pour les patients.
La promesse de l’immunothérapie
L’immunothérapie est un domaine qui fait l’objet de recherches intenses depuis plus d’une décennie et qui s’est révélée prometteuse dans le traitement d’autres types de cancer. Le médicament contre le cancer du sein Herceptin est un autre exemple de traitement à base d’anticorps monoclonaux.
Mais comme l’a expliqué le clinicien en chef de Cancer Research UK, le professeur Peter Johnson, « c’est la première fois qu’un anticorps est utilisé dans le traitement d’un cancer infantile ».
Et c’est une bonne nouvelle pour les enfants atteints de neuroblastome agressif. Lors de notre conférence de presse, le Dr Penelope Brock du Great Ormond Street Hospital, la chercheuse principale de l’essai, a déclaré que le lancement rapide de cet essai au Royaume-Uni était une nouvelle vraiment fantastique pour les patients. « Les premiers résultats de l’essai américain ont révélé que les enfants qui ont reçu le traitement d’immunothérapie avaient moins de chances de voir la maladie réapparaître deux ans plus tard, par rapport aux patients qui n’ont pas reçu l’anticorps. »
Le nouvel essai signifie que les enfants du Royaume-Uni ont désormais accès à ce que le Dr Brock dit être « peut-être la plus grande percée dans le neuroblastome depuis très longtemps ». Cependant, elle a également émis une note de prudence, affirmant que les résultats à plus long terme ne sont toujours pas connus et que d’autres essais internationaux seront donc nécessaires.
Pour les cancers rares comme le neuroblastome, des essais internationaux sont essentiels pour s’assurer qu’un nombre suffisant de participants sont inclus pour donner des résultats précis. Cet essai vise à recruter 2000 patients de toute l’Europe, dont environ 160 enfants atteints de neuroblastome à haut risque du Royaume-Uni. L’équipe espère que presque tous les enfants éligibles au Royaume-Uni participeront à l’essai et recevront le nouveau traitement – les deux premiers participants commencent leur traitement cette semaine.
Engagé dans la recherche sur le cancer de l’enfant
Cancer Research UK est le plus grand bailleur de fonds de la recherche sur les cancers infantiles au Royaume-Uni – nous avons dépensé plus de 9 millions de livres sterling l’année dernière pour la recherche dans ce domaine. Pour ce dernier essai, nous payons non seulement les frais de fonctionnement mais aussi le coût de fabrication du nouveau traitement. C’est parce que le médicament est si avant-gardiste qu’aucune société pharmaceutique (qui fournirait généralement des médicaments pour un essai clinique) n’est encore impliquée.
Nous avons également financé bon nombre des essais les plus réussis au monde de traitements contre le cancer chez les enfants, et plus des trois quarts des enfants atteints de cancer au Royaume-Uni survivent maintenant. Dans les années 1960, seulement un quart des enfants ont survécu, ce qui témoigne de la façon dont l’investissement dans la recherche scientifique peut en fin de compte améliorer le traitement et les soins.
Nell Barrie, agente d’information scientifique