Un nouveau médicament disponible pour le cancer rare de la thyroïde sur le NHS en Angleterre

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Le National Institute for Health and Care Excellence (NICE) a recommandé l’utilisation du médicament selpercatinib (Retevmo) pour certaines personnes en Angleterre atteintes d’un type de cancer avancé de la thyroïde.

Le médicament est désormais disponible via le Cancer Drugs Fund, qui aide à donner accès à de nouveaux traitements prometteurs, en option pour les patients atteints de cancers avancés de la thyroïde qui présentent des anomalies dans un gène appelé RET.

Alors que l’essai clinique du selpercatinib est toujours en cours, les résultats actuels sont positifs, avec environ 70 à 80 % des receveurs répondant au traitement. Le médicament est également susceptible d’avoir moins d’effets secondaires que les traitements actuels. Cependant, des incertitudes subsistent car davantage de données sont nécessaires.

« Cette décision est une bonne nouvelle pour les personnes touchées par ces types rares et agressifs de cancer de la thyroïde », a déclaré Kruti Shrotri, responsable de l’élaboration des politiques chez Cancer Research UK.

« Parce que ce médicament a été approuvé par le Cancer Drugs Fund, les patients qui pourraient en bénéficier en Angleterre pourront y accéder rapidement pendant que davantage de preuves sont rassemblées sur son efficacité. »

Cibler un cancer rare et agressif

Le selpercatinib a été approuvé pour traiter les patients atteints d’un cancer de la thyroïde avancé rare s’ils ont besoin d’un traitement supplémentaire après le traitement initial. Cela comprend notamment :

Ces types de cancer de la thyroïde sont rares et les anomalies du gène RET sont associées à une maladie plus agressive et à de moins bons résultats pour les patients.

Les patients experts ont noté que le cancer de la thyroïde peut être dévastateur pour les personnes et leurs familles, non seulement en raison du choc du diagnostic initial, mais aussi en raison du manque relatif d’options de traitement disponibles.

Certains des traitements actuels, y compris les médicaments ciblés lenvatinib et sorafenib, sont également associés à des effets secondaires importants.

Comme le selpercatinib cible spécifiquement les anomalies du RET, les experts cliniques ont noté qu’il apporterait probablement un bénéfice aux patients tout en étant moins toxique que les traitements actuellement disponibles, améliorant potentiellement la qualité de vie des personnes atteintes de ces cancers.

Une chance de faire ses preuves

La principale preuve de l’efficacité du selpercatinib provient de l’étude LIBRETTO-001, un essai de phase 1/2 en cours chez des personnes atteintes de tumeurs solides avancées présentant des anomalies RET.

Les résultats à ce jour sont positifs, mais des incertitudes demeurent.

À l’heure actuelle, l’essai montre que près de 8 personnes sur 10 atteintes d’un cancer de la thyroïde avancé avec fusion RET avancé préalablement traités ont répondu au traitement, vivant en moyenne 20 mois sans que leur maladie ne progresse.

Et près de 7 personnes sur 10 atteintes d’un cancer médullaire de la thyroïde précédemment traité ont répondu au traitement, mais avec des données encore à collecter, il est trop tôt pour estimer le temps moyen que les patients vivront sans que leur maladie ne progresse.

Cela signifie également qu’il est trop tôt pour estimer combien de temps les gens vivent après avoir pris du selpercatinib pour les deux groupes.

Pour cette raison, et du fait que l’essai ne compare pas directement le selpercatinib aux options de traitement actuelles et inclut un nombre relativement restreint de personnes, le comité NICE considère que les preuves sont incertaines.

Malgré cela, le bénéfice potentiel du selpercatinib est élevé, c’est pourquoi le NICE met le médicament à disposition par le biais du Cancer Drugs Fund afin que davantage de données puissent être collectées.

Les médicaments approuvés par le NICE pour une utilisation par le biais du Cancer Drug Fund en Angleterre sont normalement considérés en Irlande du Nord conformément aux dispositions existantes pour l’approbation des recommandations du NICE.

Si davantage de données montrent que le selpercatinib fonctionne bien et est rentable, le médicament sera envisagé pour une utilisation de routine dans le NHS en 2024. S’il est approuvé par le NICE pour une utilisation en Angleterre, cette décision sera probablement adoptée au Pays de Galles et en Irlande du Nord, tandis que l’Écosse a un processus distinct pour l’examen des médicaments.