Selon une étude, certains médicaments anticancéreux approuvés en Europe pourraient ne pas avoir suffisamment de preuves d’avantages en termes de survie

La plupart des médicaments anticancéreux approuvés en Europe entre 2009 et 2013 n’étaient pas étayés par des preuves scientifiques suffisantes de leur efficacité, selon une nouvelle étude.

Au moment de l’approbation, environ un tiers des approbations européennes étaient étayées par des preuves solides provenant d’essais cliniques montrant une amélioration de la survie, et 1 approbation sur 10 suivait des preuves que le traitement améliorait la qualité de vie.

« L’étude souligne l’importance d’utiliser des preuves du monde réel provenant de patients, en plus des données d’essais cliniques, pour renforcer notre compréhension du fonctionnement des médicaments dans un cadre réel » – Emma Greenwood, Cancer Research UK

Après la collecte de preuves supplémentaires, environ la moitié des approbations présentaient des preuves d’une amélioration de la survie ou de la qualité de vie.

Emma Greenwood, directrice des politiques de Cancer Research UK, a déclaré que les résultats étaient utiles, mais pourraient ne pas refléter les médicaments disponibles au Royaume-Uni car il dispose d’une autre couche d’approbation pour les médicaments et que le système a changé depuis la période à l’étude.

« Alors que l’Agence européenne des médicaments (EMA) accorde des autorisations de mise sur le marché pour les nouveaux médicaments, ce sont des organismes nationaux tels que le NICE qui sont chargés d’approuver les médicaments pour une utilisation de routine sur le NHS », a-t-elle déclaré.

Dans le cas des médicaments anticancéreux, en Angleterre, certains traitements non approuvés initialement par le NICE peuvent être prescrits par le Cancer Drugs Fund (CDF) pendant que davantage de preuves sont recueillies.

Le CDF a été initialement créé en 2010, mais n’a pas surveillé l’efficacité des médicaments une fois prescrits. Il a été réformé en 2016 pour permettre aux patients d’accéder aux traitements pendant que leur efficacité est évaluée.

L’étude, publiée dans le BMJ, a examiné les preuves de 48 médicaments que l’EMA a approuvés pour 68 utilisations dans des contextes de patients spécifiques de 2009 à 2013.

Il a constaté qu’au moment de l’approbation, 24 de ces 68 « indications » (35 %) présentaient des preuves d’une survie accrue, mais pour une moyenne de moins de 3 mois. Seuls 7 des 68 (10 %) avaient des preuves qu’ils amélioraient la qualité de vie.

Bien que minimes, les bénéfices de survie peuvent s’accumuler car les médicaments anticancéreux sont souvent utilisés en séquence, apportant de plus grands bénéfices aux patients en fin de vie.

Après approbation, il a été constaté que les médicaments augmentaient la survie dans 3 autres contextes et amélioraient la qualité de vie dans 5 autres contextes.

Le développement de médicaments anticancéreux a changé avec un accent accru sur les traitements personnalisés ciblés sur la biologie du cancer d’un patient, plutôt que sur tous les patients atteints d’une maladie particulière.

Cela signifie que souvent il y a un plus petit nombre de patients traités avec ces médicaments et que les essais cliniques peuvent inclure moins de patients.

De nombreux nouveaux médicaments, tels que les immunothérapies, sont les premiers du genre, soulevant des questions supplémentaires pour les organismes pharmaceutiques cherchant à évaluer leur efficacité.

Pour tenter de résoudre ces problèmes, des programmes comme le CDF visent à ajouter aux données d’essais cliniques de référence des preuves de la performance d’un traitement après avoir été autorisé.

« L’étude souligne l’importance d’utiliser des preuves du monde réel provenant de patients, en plus des données d’essais cliniques, pour renforcer notre compréhension du fonctionnement des médicaments dans un cadre réel », a déclaré Greenwood.

« Nous commençons déjà à voir cela se produire grâce au CDF en Angleterre, où les patients peuvent accéder à de nouveaux médicaments prometteurs tandis que davantage de données sont collectées sur leur efficacité. Ce type de preuves devient de plus en plus important à mesure que des traitements plus innovants et ciblés sont développés. »

Les auteurs de l’étude ont déclaré que les patients peuvent être blessés, de l’argent gaspillé et les objectifs des services de santé sapés lorsque des médicaments coûteux payés par l’argent public sont approuvés sans preuves cliniques.

Le Dr Vinay Prasad, expert en santé publique à l’Oregon Health & Science University aux États-Unis et critique des coûts actuels du développement de médicaments, a déclaré que des tests rigoureux et des essais cliniques randomisés devraient être utilisés pour déterminer l’efficacité.

« Le coût et la toxicité des médicaments anticancéreux signifient que nous avons l’obligation d’exposer les patients à un traitement uniquement lorsqu’ils peuvent raisonnablement s’attendre à une amélioration de la survie ou de la qualité de vie », a-t-il déclaré. Les résultats suggèrent que « nous sommes peut-être loin de cet important point de repère », a-t-il ajouté.