Les nouveaux résultats du PLX4032 sont prometteurs
En septembre dernier, nous avons couvert les résultats d’un petit essai d’un médicament expérimental appelé PLX4032, qui a été développé pour traiter les patients dont les cancers sont causés par une version défectueuse d’un gène appelé BRAF. Aujourd’hui, des résultats encore plus encourageants ont été annoncés dans le New England Journal of Medicine, qui ont été largement rapportés dans les médias.
L’essai était très petit et s’est déroulé en deux étapes. La première étape concernait 55 patients, et consistait simplement à trouver la dose la plus adaptée.
Dans la deuxième étape, 32 patients dont les cancers étaient causés par des mutations BRAF ont reçu le médicament à cette dose. Parmi ceux-ci, les tumeurs de 26 patients ont diminué de 30 pour cent ou plus, et chez deux de ces patients, les cancers ont complètement disparu.
Nous en avons discuté avec l’un de nos principaux scientifiques spécialisés dans le cancer de la peau, le professeur Richard Marais, qui faisait partie d’une équipe qui a découvert le défaut génétique sous-jacent de BRAF que le PLX4032 est conçu pour cibler. Il a dit:
« Ces résultats sont extrêmement excitants. C’est la première fois en plus de 30 ans que ce niveau de réponse est observé chez des patients atteints de mélanome dans un essai clinique.
« Bien que ces résultats soient très prometteurs, il reste encore du travail à faire. Bien que les patients répondent initialement, ils peuvent souvent rechuter pendant le traitement, nous devons donc maintenant apprendre comment obtenir des réponses plus durables chez ces patients. »
Ce dernier point est crucial. Il n’y a aucune preuve tangible – pour l’instant – que le médicament prolonge réellement la vie des patients. L’essai a seulement démontré qu’il peut faire rétrécir les tumeurs. Bien que les cancers de plusieurs patients soient finalement devenus résistants au médicament, nous avons besoin de plus de recherches pour déterminer comment utiliser au mieux cet ajout à la boîte à outils du médecin avant de pouvoir être certains que cela va sauver des vies.
Mais pour l’instant, les résultats de ces petits essais précoces sont très prometteurs, et nous garderons un œil sur ce qui se passera ensuite.
Henri
Référence:
Flaherty, K. et al (2010). Inhibition de BRAF muté et activé dans le mélanome métastatique Journal de médecine de la Nouvelle-Angleterre, 363 (9), 809-819 DOI : 10.1056/NEJMoa1002011