NICE décide de financer ou non quatre nouveaux médicaments pour le cancer du rein avancé
35 experts, 7 administrateurs, 15 observateurs publics… une décision très importante. La semaine dernière, l’Institut national de la santé et de l’excellence clinique (NICE) a tenu une réunion à Manchester pour enfin décider de recommander ou non quatre médicaments pour le cancer du rein avancé sur le NHS.
Les lecteurs réguliers de ce blog sauront que la décision initiale de ne pas recommander ces traitements en août 2008 a suscité un tollé de la part des patients atteints d’un cancer du rein et de leurs médecins.
Cancer Research UK a également été consterné par ce projet de directives – et à travers ce blog, nous avons sollicité les points de vue du public pour aider à façonner la façon dont nous répondrions à NICE. Notre réponse a expliqué pourquoi nous pensions que cette décision était injuste – et nous avons demandé à NICE de reconsidérer.
Conformément aux processus de NICE, une deuxième réunion d’évaluation a eu lieu en septembre dernier, au cours de laquelle les réponses des fabricants des quatre médicaments et d’autres parties prenantes – dont Cancer Research UK – ont été discutées.
La réunion finale devait avoir lieu en novembre 2008 – mais en raison de certaines preuves cliniques de dernière minute soumises par les fabricants de deux des médicaments – Pfizer, qui fabrique le sunitinib (Sutent) et Bayer, les fabricants du sorafenib (Nexavar) – la réunion a été reportée à janvier 2009.
Bien que Cancer Research UK ait été frustré par ce retard, nous avons apprécié que NICE ait besoin de plus de temps pour évaluer ces nouvelles preuves.
Quel est le rôle d’un « observateur public » ?
Nous étions intrigués de voir comment fonctionnaient ces réunions de « comité d’évaluation de la technologie », alors nous avons postulé pour l’une des places d’« observateur public » lors de la réunion. Il existe trois comités d’évaluation de la technologie, et le « comité C » s’occupe de la décision concernant le médicament contre le cancer du rein.
Les autres observateurs publics étaient composés de représentants des sociétés pharmaceutiques – ainsi que Pfizer et Bayer, les autres sociétés sont Roche – qui fabrique le bevacizumab, et Wyeth – qui fabrique le temsirolimus. Il y avait également des représentants de groupes de patients, dont le Rarer Cancers Forum et Kidney Cancer UK.
Ces réunions se déroulent en deux parties. Dans la partie 1, le comité discute des preuves qui lui sont présentées et est ouvert au public. La partie 2 est celle où une décision est prise, mais cette partie de la réunion est fermée au public – généralement parce que les décisions sont commercialement sensibles.
Avant la réunion, on nous a envoyé beaucoup d’informations nous informant de la façon de se comporter. On nous a dit qu’en tant qu’observateurs publics, nous pouvions écouter les travaux de la réunion, sauf lorsqu’il s’agissait d’informations confidentielles. Mais nous ne serions pas en mesure de participer aux discussions, de poser des questions, de prendre part aux votes ou de faire part de notre point de vue aux membres de la commission.
On nous a dit d’arriver aux bureaux de NICE à Manchester à 9h45, car la réunion devait commencer à 10h. A notre arrivée, le coordinateur « Réunions en public » nous a accueillis et nous a informés qu’un point devait être discuté au début de la réunion en privé, donc finalement, la partie publique de la réunion n’a commencé qu’à 10h45.
Les membres du comité – 35 au total – étaient assis autour d’une grande table – et sept administrateurs de NICE étaient assis à l’extérieur. Nous avons été dirigés vers nos sièges au fond, dans lesquels un ordre du jour et une liste de noms des membres du comité ont été placés.
De quoi ont-ils discuté lors de cette réunion ?
Lorsque nous sommes entrés dans la salle, nous avons reçu un bref accueil du président et les travaux de la réunion ont commencé.
Parce que NICE a déjà tenu trois réunions pour discuter de ces médicaments, il n’y a eu aucune présentation de médecins ou de patients atteints de cancer du rein. Cela s’est déjà produit lors de réunions antérieures.
Le président a donc passé en revue un résumé de ce qu’ils savent jusqu’à présent – sur le cancer du rein métastatique en général – combien de personnes il affecte et combien survivent. Il a ensuite donné un résumé des autorisations de mise sur le marché actuelles pour chaque médicament, un résumé de la rentabilité clinique et du coût de chaque médicament et la justification de la décision initiale de ne pas recommander les médicaments sur le NHS – à savoir qu’ils sont tous cliniquement efficaces, mais tous ne sont pas rentables – selon les modèles de NICE.
Nous avons ensuite écouté un résumé des réponses des personnes consultées, y compris des groupes de patients et de soignants, et des groupes professionnels comme Cancer Research UK. Le principal argument avancé était que le seul autre traitement disponible pour les personnes atteintes d’un cancer du rein avancé – l’interféron – est ancien et bon marché – ce qui signifie que financièrement, il serait plus difficile pour tout nouveau traitement de le battre en termes de coût.
Mais surtout, l’interféron ne fonctionne pas pour tout le monde, et il n’y a pas d’autres options cliniques pour les patients atteints d’un cancer du rein avancé. Les autres arguments étaient centrés sur le faible coût total de la recommandation de ces médicaments – en raison de la petite population de patients et du fait que le modèle NICE utilise pour évaluer les nouveaux traitements est inflexible pour les maladies rares car il est plus difficile d’obtenir des preuves cliniques solides.
Il était alors temps d’écouter les arguments contre la décision initiale des sociétés pharmaceutiques, et le président a lu les détails de chaque réponse à tour de rôle. Cela comprenait de nouvelles preuves des entreprises relatives à l’efficacité clinique du médicament et un recalcul des chiffres. Dans certains cas, ils ont décrit de nouveaux accords de tarification qui ont été conclus avec le ministère de la Santé depuis la publication du projet de directives.
Beaucoup d’informations techniques et financières ont été discutées au cours de cette session qu’il ne serait pas possible de relayer ici avec précision.
Une fois que le président a examiné les arguments de chaque société pharmaceutique, il était temps pour le comité d’examiner ce qui était prévu pour une nouvelle discussion. Encore une fois, ils sont passés en revue entreprise par entreprise, les membres du comité discutant entre eux des nouvelles informations qui avaient été présentées et demandant aux membres du Groupe d’évaluation et de l’Unité d’aide à la décision des points à éclaircir. La principale chose sur laquelle ils devaient décider était de savoir si les nouvelles preuves des entreprises étaient plausibles.
Le président a rappelé au comité qu’ils devaient prendre en considération les points suivants lors de leur jugement :
- L’impact des médicaments sur la survie et la qualité de vie
- Le coût de la fin de vie et les meilleurs soins de support
- Le bénéfice pour les sous-groupes potentiels de patients (par exemple ceux pour lesquels l’interféron n’agit pas)
- L’impact de l’utilisation séquentielle potentielle de médicaments sur la survie
- Le nouveau guide « fin de vie » – des conseils supplémentaires que NICE a introduits au début de cette année, en réponse à une partie du débat sur les recharges et l’amélioration de l’accès aux médicaments contre le cancer. Celui-ci stipule que les traitements dont il est prouvé qu’ils offrent aux patients ayant une espérance de vie courte au moins trois mois de vie supplémentaires, lorsqu’il n’y a pas d’alternative, doivent être recommandés, même s’ils ne correspondent pas aux critères stricts de rentabilité de NICE.
D’autres discussions s’ensuivirent, notamment autour du dernier point. Le comité a reconnu que les entreprises avaient présenté d’autres preuves d’avantages de survie qui correspondraient à ces directives, mais a exprimé sa réticence à mettre trop l’accent sur les nouvelles directives de « fin de vie » – principalement parce que, comme l’a suggéré un membre du comité – les personnes atteintes de maladies rares les maladies ne devraient pas être traitées différemment de celles qui souffrent d’une maladie plus courante, par exemple le cancer du poumon.
Cette discussion a conclu la partie publique de la réunion. Il est difficile de dire à partir de cette réunion quelle sera la décision finale. D’ici cinq semaines, nous devrions le savoir.
En attendant, nous attendons en retenant notre souffle.
Emma
Emma Gilgunn-Jones est responsable de la presse scientifique de Cancer Research UK