Les médicaments contre la leucémie et le cancer de la tête et du cou ne sont pas approuvés pour une utilisation par le NHS en Angleterre

Les personnes atteintes d’un cancer de la tête et du cou ou d’une leucémie en Angleterre ne pourront pas accéder à 2 nouveaux médicaments anticancéreux, après que le National Institute for Health and Care Excellence (NICE) a déclaré qu’il ne pouvait pas recommander le pembrolizumab (Keytruda) ou le gilteritinib (Xospata) pour l’utilisation du NHS.

Les deux décisions seront réexaminées plus tard cette année, après que les fabricants de médicaments auront eu la possibilité de fournir des données supplémentaires sur les avantages du médicament ou d’offrir un nouveau prix.

Pour le pembrolizumab, NICE a demandé des informations supplémentaires au fabricant pour l’aider à interpréter les données des essais cliniques, avant de prendre une décision de suivi.

Rose Gray, responsable des politiques chez Cancer Research UK, a déclaré que les premières décisions seraient «décevantes» pour les personnes touchées par ces types de cancer.

«Nous exhortons le NHS England, le NICE et les fabricants de médicaments à continuer de travailler ensemble avant que ces décisions ne soient réexaminées plus tard cette année, afin que les patients aient les meilleures chances d’accéder à ces médicaments à l’avenir.» – Rose Gray, Cancer Research UK

« incertitudes » d’un essai clinique pour le traitement du cancer de la tête et du cou

Le pembrolizumab est une immunothérapie qui vise à renforcer la capacité du système immunitaire à reconnaître et à tuer les cellules cancéreuses. Il agit en empêchant une molécule présente sur les cellules immunitaires – appelée PD-1 – de parler aux cellules cancéreuses.

Actuellement, le traitement du cancer de la tête et du cou dans le NHS en Angleterre dépendra de l’endroit où le cancer a commencé à se développer :

• Si le cancer a commencé à l’intérieur de la bouche, il est généralement traité avec une combinaison d’un médicament anticancéreux ciblé (cetuximab) et de médicaments de chimiothérapie.

• Si le cancer a commencé en dehors de la bouche, le traitement comprend généralement une combinaison de médicaments de chimiothérapie

Mais le pembrolizumab pourrait offrir une nouvelle option de traitement pour les adultes dont le cancer s’est propagé à d’autres parties du corps et n’ont reçu aucun traitement, ou dont le cancer est réapparu et ne peut pas être retiré chirurgicalement. Ce ne serait une option que pour les patients dont les tumeurs sont positives pour PD-L1.

Comment savoir si une tumeur est PD-L1 positive ?

Pour le cancer de la tête et du cou, les chercheurs peuvent calculer le pourcentage de cellules positives PD-L1 (y compris les cellules immunitaires) dans la tumeur, qui est rapporté comme un score positif combiné (CPS). Une tumeur qui a un CPS supérieur à 1 est considérée comme PD-L1 positive.

Les résultats d’un essai clinique ont montré que les patients vivaient plus longtemps s’ils étaient traités par pembrolizumab, seul ou en association avec une chimiothérapie, par rapport à ceux prenant du cétuximab et de la chimiothérapie. Les patients prenant du pembrolizumab ont survécu environ 13 mois en moyenne.

« Les cliniciens ont dit à NICE que le pembrolizumab pourrait provoquer des effets secondaires moins graves pour de nombreux patients atteints de cancer de la tête et du cou que les traitements actuels, et les preuves des essais cliniques suggèrent qu’il pourrait aider certains patients à vivre plus longtemps », a déclaré Gray.

Mais NICE a signalé certaines incertitudes avec les données des essais cliniques.

Le pembrolizumab n’a été comparé qu’à une combinaison de cetuximab et de chimiothérapie, quel que soit l’endroit où la tumeur a commencé à se développer. Mais cela ne reflète pas la façon dont les patients sont actuellement traités dans le NHS.

Cela a rendu difficile de déterminer si le médicament serait rentable sur le NHS, donc NICE a demandé plus de preuves sur les avantages du médicament avant que le comité ne fasse une recommandation sur son rapport qualité-prix.

Médicament contre la leucémie déconseillé

Un deuxième médicament a également reçu un premier « non » de NICE la semaine dernière. Le giltéritinib est un médicament anticancéreux ciblé, qui agit pour bloquer les signaux chimiques qui, autrement, aideraient un cancer à se développer.

Cela aurait été une nouvelle option de traitement pour les adultes atteints de leucémie myéloïde aiguë (LAM), si leur cancer était positif pour une erreur d’ADN particulière dans le gène FLT3, où la maladie est réapparue ou ne répond pas au traitement. Cette erreur d’ADN est liée à une leucémie agressive qui est plus susceptible de réapparaître après le traitement.

Actuellement, la majorité des adultes atteints de ce type de leucémie sont traités par chimiothérapie une fois que toutes les autres options ont été épuisées.

« Le giltéritinib aurait fourni une nouvelle option de traitement aux personnes disposant de peu d’alternatives existantes », ajoute Gray.

Dans un essai clinique portant sur 371 patients, le giltérinib s’est avéré augmenter la survie. Les personnes sous giltéritinib ont vécu en moyenne 9,3 mois, contre 5,6 mois pour celles sous chimiothérapie.

Et les patients ont dit à NICE que le giltéritinib pourrait améliorer la qualité de vie des gens, car le médicament peut être pris à la maison.

Mais les incertitudes sur les avantages à long terme du traitement – en particulier s’il aide les patients qui peuvent recevoir une greffe de cellules souches après le traitement initial à vivre plus longtemps – signifiaient que NICE ne pouvait pas être sûr qu’il offrirait le rapport qualité-prix du NHS.

NICE examinera les deux décisions plus tard cette année. Les décisions du NICE sont généralement adoptées au Pays de Galles et en Irlande du Nord ainsi qu’en Angleterre, de sorte que la décision est susceptible d’affecter les patients des trois pays. L’Écosse a un processus distinct pour l’examen des médicaments.