Cette semaine, le National Institute for Health and Care Excellence (NICE) a terminé son examen d’un médicament contre le cancer de la thyroïde appelé vandétanib (Caprelsa). C’est comme d’habitude pour NICE, qui décide si le NHS doit payer pour de nouveaux médicaments contre le cancer en Angleterre. NICE a terminé 36 de ces examens pour les médicaments anticancéreux (ou des combinaisons de médicaments anticancéreux) cette année seulement.
Dans ce cas, NICE n’a pas recommandé au NHS de payer le médicament, affirmant qu’il n’offrait pas un bon rapport qualité-prix. Bien que d’autres options de traitement soient disponibles, cette décision sera décevante pour le petit nombre de patients atteints de cancer de la thyroïde qui seront directement touchés.
Mais il y a une signification supplémentaire à cette décision. Le vandétanib était le dernier d’une liste de 33 options de traitement que NICE s’efforce de suivre depuis 2016, lorsqu’une somme d’argent mise de côté pour payer des traitements non approuvés de manière routinière – appelée Cancer Drugs Fund (CDF) – a été repensée. Ainsi, cette décision marque la fin d’un changement important dans la façon dont les médicaments sont examinés et approuvés en Angleterre.
Le Fonds anti-cancer : une brève histoire
Le Fonds a été introduit en 2011 par le gouvernement de coalition de l’époque. Et jusqu’en 2016, il était utilisé pour payer des médicaments que NICE avait rejetés ou n’avait pas examinés, car il n’y avait pas de preuves solides qu’ils étaient suffisamment efficaces pour justifier leur coût. Cela signifiait que de nombreux patients pouvaient se voir prescrire des médicaments qui n’auraient pas été disponibles autrement, ce qui était une bonne nouvelle.
Mais le Fonds a également été fortement critiqué, y compris par nous. Aucune donnée n’a été collectée sur l’état des patients avec les médicaments payés par le Fonds, ce qui signifie que cela ne pourrait pas aider NICE à prendre de meilleures décisions à l’avenir. Et ses coûts ont également grimpé en flèche, avec un budget largement dépassé qui a finalement conduit le Fonds à être critiqué pour ne pas avoir fourni de « valeur significative aux patients ou à la société ».
Cela a changé maintenant. Le Fonds a été repensé en 2016 pour offrir un moyen plus durable de payer pour de nouveaux médicaments prometteurs et, surtout, de collecter des données sur l’efficacité de ces médicaments pour les patients qui leur sont prescrits.
Il s’agissait d’un changement fondamental pour le NICE, qui ne pouvait auparavant prendre qu’une décision « oui » ou « non » pour le financement de routine du NHS. Il a maintenant l’option pour un « peut-être ».
Si NICE considère qu’un médicament est prometteur, mais qu’il n’y a pas suffisamment de preuves sur les avantages et le rapport qualité-prix du médicament pour recommander que le NHS le paie systématiquement, NICE peut désormais approuver le médicament pour une durée limitée (souvent environ 2 ans) et le faire payer pour via le CDF pendant que plus de preuves sont recueillies.
NICE prend ensuite une décision finale une fois ce temps écoulé, en utilisant souvent des preuves de tout avantage que le médicament a fourni aux patients du NHS pour aider à éclairer cette décision.
C’est ce qu’on appelle « l’accès géré ». Et les patients du NHS en voient déjà les avantages. Plus de 7 500 patients au cours des 2 dernières années ont reçu des traitements d’accès gérés prometteurs qui nécessitent plus de temps pour collecter des données via le nouveau CDF.
En outre, deux médicaments initialement approuvés temporairement par le nouveau Fonds – le brentuximab vedotin (Adcetris) pour le lymphome hodgkinien et le pembrolizumab (Keytruda) pour le cancer du poumon non à petites cellules – ont depuis été approuvés pour un financement de routine du NHS. Cela démontre clairement la valeur de ce modèle : sans l’option d’accès géré, les fabricants auraient dû soit retarder la soumission des médicaments au NICE pour examen pendant que les preuves s’accumulaient au fil du temps, soit courir le risque que NICE rejette complètement le médicament.
Le professeur Peter Clark, responsable clinique du Fonds, considère cette voie comme vitale pour permettre à davantage de patients du NHS d’obtenir de nouveaux médicaments plus rapidement. Il dit qu’auparavant, les médicaments avec « une promesse précoce clairement définie » mais qui n’ont pas les données de résultats dont NICE a besoin pour évaluer en toute confiance le rapport qualité-prix, « auraient eu un non ». Mais désormais, la « popularité du CDF démontre l’intérêt de cette option pour NICE et les entreprises », ajoute-t-il.
Traitements existants revus à nouveau
Dans le cadre de la refonte de 2016, NICE a également accepté d’examiner les 33 options de traitement qui étaient auparavant payées par l’ancien Fonds et avaient été autorisées par l’Agence européenne des médicaments (ce qui signifie que les médicaments sont officiellement certifiés comme sûrs et efficaces pour traiter un type de cancer). Les critiques offraient une chance au financement régulier du NHS pour ces médicaments et une seconde chance pour ceux que NICE avait précédemment rejetés.
NICE a maintenant terminé ce processus et les a approuvés presque tous, ce que Clark décrit comme « ahurissant » et un « résultat fantastique ».
Copiez ce lien pour partager ce graphique. Crédit: Cancer Research UK
Cela donne aux personnes qui ont besoin de ces médicaments la certitude qu’ils seront disponibles à l’avenir. Mais cela libère également une plus grande partie du budget du nouveau Fonds pour payer de nouveaux traitements passionnants, comme la thérapie cellulaire CAR T et d’autres immunothérapies.
Clark attribue ce succès à un effort combiné du NHS England, de NICE et des fabricants de médicaments. Il dit que NICE a développé « une meilleure compréhension du cancer et de la chimiothérapie » en raison des changements apportés au Fonds. Et, surtout, il dit que les patients en ont bénéficié.
Du côté des fabricants, Clark pense que « la philosophie des prix des sociétés pharmaceutiques a changé ». Il dit que les fabricants reconnaissent que l’approbation de routine du NHS est le seul moyen d’obtenir un financement à long terme pour un traitement depuis la refonte du Fonds.
Il pense que cette nouvelle approche a encouragé les entreprises à fixer un prix « plus réaliste » pour leurs médicaments, sur la base de « la compréhension que les soins de santé à travers le monde sont confrontés à des défis financiers ».
Record de succès
De nouveaux médicaments à accès contrôlé sont entrés dans le Fonds à un rythme d’environ un par mois depuis la mi-2017. Et bien que le CDF ne couvre que l’Angleterre, les médicaments mis dans le Fonds bénéficieront également aux patients du Pays de Galles et d’Irlande du Nord.
Pour les patients du Pays de Galles, tous les médicaments à accès contrôlé sont désormais couverts par le New Treatment Fund. Le ministère de la Santé d’Irlande du Nord a quant à lui annoncé qu’il commencerait à payer pour les médicaments à accès contrôlé en septembre 2018.
En Écosse, les décisions sur les médicaments qui devraient recevoir un financement du NHS sont prises par le Scottish Medicines Consortium (SMC) plutôt que par le NICE, ce qui signifie que les médicaments du CDF sont pris en compte dans le cadre des procédures normales du SMC.
En termes simples, le Fonds remanié est une réussite. NICE, le NHS England et les fabricants de médicaments méritent d’être félicités pour avoir retiré autant de médicaments du Fonds et les utiliser de manière routinière dans le NHS. Et tout est fait dans les limites du budget, ce à quoi l’ancien Fonds a rapidement échoué.
Mais plus important encore, le Fonds mis à jour offre à de nombreux patients de nouvelles options et de nouvelles chances de succès thérapeutique, plus rapidement que jamais.
Duncan Sim est conseiller politique à Cancer Research UK