L’ibrutinib, un médicament utilisé pour traiter la macroglobulinémie de Waldenström, n’est pas recommandé par le National Institute for Health and Care Excellence (NICE) en Angleterre pour les adultes qui ont eu au moins un traitement antérieur.
Le médicament, qui est vendu sous le nom de marque Imbruvica, est disponible pour les personnes en Angleterre via le Fonds des médicaments anticancéreux (CDF) depuis novembre 2017.
Cette décision sera décevante pour les personnes touchées par la macroglobulinémie de Waldenström, d’autant plus qu’il existe actuellement très peu d’options de traitement efficaces pour ces patients.
Rose Gray, responsable du développement des politiques chez Cancer Research UK
Un cancer incurable à évolution lente
La macroglobulinémie de Waldenström (parfois appelée LNH lymphoplasmocytaire) est un type incurable et rare de lymphome non hodgkinien. C’est un lymphome non hodgkinien de bas gradece qui signifie qu’il grandit lentement.
Dans ces lymphomes de bas grade, des cellules anormales appelées cellules B lymphoplasmocytoïdes remplissent la moelle osseuse ou agrandissent les ganglions lymphatiques ou la rate.
Les personnes atteintes de la macroglobulinémie de Waldenström ont également un taux élevé d’une protéine appelée immunoglobuline M dans leur sang, ce qui rend le sang plus épais et peut causer des problèmes de circulation.
Traitement ciblé
Il n’y a pas de norme de soins établie pour la macroglobulinémie de Waldenström. Les options de traitement incluent la chimio-immunothérapie ou, lorsque cela ne convient pas, la monothérapie avec rituximab ou chlorambucil.
L’ibrutinib est un bloqueur de la croissance du cancer appelé inhibiteur de la tyrosine kinase.
Les inhibiteurs de la tyrosine kinase agissent en bloquant les messagers chimiques (enzymes) appelés tyrosine kinases, qui aident à envoyer des signaux de croissance dans les cellules. Par conséquent, le blocage des tyrosine kinases arrête la croissance et la division cellulaires.
L’ibrutinib est également un traitement du lymphome à cellules du manteau et de la leucémie lymphoïde chronique (LLC).
L’incertitude inquiète
La décision de ne pas recommander l’ibrutinib a été prise à la suite d’une évaluation qui a examiné les preuves recueillies dans le cadre de l’accord d’accès géré du CDF pour l’ibrutinib. Les nouvelles preuves incluent des données sur l’ibrutinib issues d’essais cliniques et de personnes atteintes de la macroglobulinémie de Waldenström traitées avec l’ibrutinib via le CDF.
Bien que l’ibrutinib améliore la durée de vie des personnes avant que leur état ne s’aggrave, et leur durée de vie globale, il est incertain de combien par rapport à la chimio-immunothérapie. Cette incertitude signifie qu’une collecte de données supplémentaires sur la progression du traitement et la survie globale est nécessaire.
En conséquence, le projet final d’orientation du NICE ne recommande pas le médicament pour les adultes qui ont eu au moins un traitement antérieur. En outre, les directives indiquent que le coût estimé du médicament est supérieur à ce que le NICE considère généralement comme une utilisation rentable des ressources du NHS.
Tous les patients recevant actuellement de l’ibrutinib dans le cadre du CDF continueront à voir leur traitement financé par Janssen Pharmaceuticals, la société qui le fabrique, une fois le financement du CDF terminé.
Les décisions du NICE sont généralement adoptées au Pays de Galles et en Irlande du Nord ainsi qu’en Angleterre, de sorte que la décision est susceptible d’affecter les patients des 3 pays, mais le médicament a été approuvé par le Scottish Medicines Consortium pour une utilisation en Ecosse en décembre 2021.
« Les preuves actuelles suggèrent que l’ibrutinib améliore les résultats des patients, mais étant donné l’incertitude entourant cet avantage par rapport aux traitements actuellement proposés, il est important que d’autres preuves soient recueillies pour établir l’efficacité de l’ibrutinib », ajoute Gray.
« Le temps et le coût nécessaires pour développer un nouveau médicament – en particulier des médicaments innovants qui peuvent offrir de nouvelles façons de traiter le cancer – signifient que les médicaments anticancéreux peuvent souvent coûter cher.
« Dans le même temps, nous reconnaissons le problème de l’abordabilité à long terme des nouveaux médicaments anticancéreux et exhortons le NHS et les sociétés pharmaceutiques à envisager des solutions à long terme à ce problème. Les prix des médicaments devraient garantir l’optimisation des ressources pour le NHS tout en récompensant les entreprises pour les innovations qui profitent véritablement aux patients.