Une immunothérapie du cancer sera proposée sur le NHS en Angleterre à certains enfants et jeunes adultes atteints de leucémie, a annoncé aujourd’hui le NHS England.
Tisagenlecleucel (Kymriah) fait partie d’une nouvelle gamme de traitements stimulant le système immunitaire appelés thérapies cellulaires CAR T, qui consistent à prélever les propres cellules immunitaires d’un patient et à les modifier en laboratoire. Lorsque les cellules modifiées sont rendues au patient, elles sont préparées à reconnaître et à attaquer les cellules cancéreuses.
Le traitement sera administré aux patients jusqu’à l’âge de 25 ans atteints de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) dont le cancer n’a pas répondu ou est réapparu après les traitements standard, y compris les greffes de cellules souches.
« La majorité des enfants atteints de cette forme de cancer du sang sont guéris avec un traitement standard », a déclaré le professeur Karl Peggs, un expert en immunothérapie financé par Cancer Research UK. «Mais il reste une minorité qui ne répond pas à ces thérapies et qui dispose d’options limitées. L’annonce d’aujourd’hui est une excellente nouvelle pour ces enfants et ces jeunes adultes.
« Au Royaume-Uni, il n’y aura probablement qu’environ 20 patients par an qui pourraient bénéficier de cette thérapie cellulaire CAR T, ce qui reflète l’efficacité des traitements conventionnels comme la chimiothérapie. »
Dans un essai clinique portant sur 75 personnes, 8 patients sur 10 ont vu leur maladie disparaître complètement trois mois après le traitement par la thérapie CAR T et 76% des patients étaient vivants un an plus tard. Mais le traitement a également entraîné des effets secondaires graves chez 7 patients sur 10.
Que se passe-t-il maintenant ?
Kymriah sera mis à disposition via le Cancer Drugs Fund, qui a été créé pour accélérer l’accès à de nouveaux traitements prometteurs contre le cancer. Cela donne également au NHS et à la société pharmaceutique le temps de collecter davantage de données sur les avantages à long terme du médicament.
Le traitement coûte généralement environ 282 000 livres sterling par patient, mais le NHS England a conclu un accord de réduction avec le fabricant du médicament, Novartis, qui permet au traitement d’être proposé sur le NHS. L’accord entre NHS England et Novartis est le premier en Europe.
Le professeur Charles Swanton, clinicien en chef de Cancer Research UK, a déclaré qu’il s’agissait d’une « nouvelle fantastique » pour le petit nombre d’enfants et de jeunes atteints de cette forme de leucémie qui pourraient en bénéficier. Ces patients seront parmi les premiers en Europe à avoir un accès systématique à la thérapie cellulaire CAR T.
Kymriah est un traitement complexe à administrer aux patients car il utilise les propres cellules immunitaires d’un patient, et les hôpitaux ont besoin d’une accréditation spéciale pour l’offrir. Le NHS England a annoncé aujourd’hui qu’il se préparait à ce que le traitement soit disponible dans les hôpitaux spécialisés de Londres, Manchester et Newcastle. Si tout se passe comme prévu, le premier patient pourrait recevoir le traitement à la fin de l’automne.
« C’est un traitement très compliqué qui peut entraîner une toxicité importante et pour cette raison, il ne sera proposé que dans quelques centres spécialisés », a déclaré Peggs.
Une « nouvelle vague » de thérapies personnalisées contre le cancer
La décision d’approuver le traitement intervient une semaine après que Kymriah et une autre thérapie cellulaire CAR T (Yescarta) ont été autorisées à être utilisées en Europe.
Kymriah a également été testé chez des adultes atteints d’un type agressif de lymphome non hodgkinien pour lequel le traitement standard a échoué. Le National Institute for Health and Care Excellent (NICE) examine les preuves et publiera son projet de recommandation plus tard cette année.
La semaine dernière, Yescarta a été provisoirement rejeté pour une utilisation sur le NHS en Angleterre. Le comité NICE a déclaré que bien que les résultats des essais cliniques suggèrent que la plupart des patients répondent au traitement, il n’y avait pas suffisamment de données le comparant au traitement de chimiothérapie standard. Et c’était trop cher pour être considéré comme rentable sur le NHS.
La décision sera réexaminée fin septembre.