Un type de thérapie génique expérimentale a montré un potentiel pour traiter certains patients atteints de tumeurs cérébrales dans un petit essai clinique.
Le traitement s’est avéré sûr à administrer aux patients. Et environ un quart d’un groupe de patients de l’essai a survécu plus de 3 ans après le traitement.
« Davantage de travail est nécessaire pour confirmer que ce traitement fonctionne chez les patients de la manière prévue. » – Dr Adel Samson, Université de Leeds
Au total, plus de 4 de ces patients sur 10 ont vu leurs tumeurs rétrécir ou cesser de croître après avoir reçu le traitement, selon des résultats non publiés présentés lors de la conférence internationale AACR-NCI-EORTC sur les cibles moléculaires et la thérapeutique contre le cancer à Philadelphie.
Les patients de l’essai avaient tous un type de tumeur cérébrale appelée gliome, qui était réapparu après un traitement précédent. Toutes les tumeurs ont été classées dans la catégorie « haut grade », ce qui signifie une croissance rapide.
Dans l’essai clinique de phase I, qui comprend 2 étapes différentes, 56 patients ont d’abord reçu la thérapie génique Toca 511, un virus modifié qui infecte uniquement les cellules tumorales en croissance. Une fois à l’intérieur des cellules, il délivre un gène qui contient les instructions d’une molécule appelée cytosine désaminase, que les cellules commencent alors à produire.
Les patients ont ensuite reçu un deuxième traitement, le Toca 5C, qui est une version inactive d’un médicament anticancéreux appelé 5-flurouracil. Ce médicament ne peut pas traverser la barrière protectrice du cerveau et serait donc incapable d’atteindre la tumeur, contrairement au Toca 5C.
Une fois à l’intérieur du cerveau, le Toca 5C est transformé en 5-fluorouracile, délivrant potentiellement une attaque ciblée directement aux cellules tumorales.
Cela transforme la tumeur cérébrale en une «usine» de médicaments anticancéreux, explique le professeur Clark Chen de l’Université du Minnesota aux États-Unis qui a dirigé l’étude. Il a ajouté que le traitement active également le système immunitaire pour attaquer davantage le cancer.
Sur les 56 patients, 23 étaient éligibles pour entrer dans la phase suivante de l’essai clinique. Parmi ceux-ci, 5 patients ont vu leurs tumeurs disparaître et dans 5 autres, le traitement a empêché l’aggravation de leur maladie.
La survie moyenne au sein de ce groupe de patients était de 14,4 mois.
Bien qu’il n’y ait pas eu de groupe de comparaison (contrôle) dans cet essai, les chercheurs affirment que cela est significativement plus long que prévu pour les patients recevant un traitement standard (8 mois, selon les données historiques).
En raison de l’absence d’un groupe de contrôle, le Dr Adel Samson, un expert financé par Cancer Research UK dans les traitements contre les virus de l’Université de Leeds, a déclaré qu’il n’était pas possible de déterminer si le traitement expérimental augmentait la survie.
Un essai clinique de phase II/III en cours de ce traitement – incluant les 23 patients de cet essai et un groupe témoin – devrait répondre à cette question.
« Des travaux supplémentaires sont nécessaires pour confirmer que ce traitement fonctionne chez les patients de la manière prévue et pour évaluer si le Toca 511 stimule en outre les cellules immunitaires pour attaquer le cancer », a déclaré Samson.
« D’autres essais cliniques sont également nécessaires pour déterminer si le Toca 511 améliore les résultats pour les patients. »
Le Toca511 et le Toca FC ne sont pas approuvés pour les patients atteints de tumeurs cérébrales au Royaume-Uni, mais plus tôt cette année, la Food and Drug Administration des États-Unis a accordé au traitement le statut de thérapie révolutionnaire pour les patients atteints de gliome de haut grade dont la maladie est revenue.
Les références
Cloughesy, TF et al. Réponses durables observées dans les gliomes récurrents de haut grade (rHGG) avec le traitement au Toca 511 et au Toca FC. Résumé : A085.