Immunothérapie prolongée approuvée par le NHS pour les enfants atteints de neuroblastome

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Les enfants anglais atteints de neuroblastome à haut risque se verront désormais proposer un médicament contre le cancer qui pourrait prolonger leur vie.

Les recommandations finales de l’Institut national pour la santé et l’excellence des soins (NICE) signifient que les enfants de plus de 12 mois, qui ont répondu à un traitement antérieur mais qui présentent un risque élevé de réapparition de leur cancer, recevront le médicament d’immunothérapie dinutuximab bêta.

Le neuroblastome est un type rare de cancer qui touche principalement les enfants et les jeunes. Et des études suggèrent que le dinutuximab bêta peut améliorer la survie.

Le médicament peut augmenter la survie

Le NICE a confirmé qu’il existait encore « une incertitude quant au bénéfice clinique à long terme » du médicament, mais que le gain potentiel de survie en le prenant était substantiel.

Auparavant, NICE avait déclaré que la version bêta du dinutuximab était trop chère pour être utilisée sur le NHS. Mais un accord a été conclu avec la société pharmaceutique qui fabrique le médicament, afin qu’il puisse être mis à disposition à un prix réduit.

Rose Gray, responsable des politiques de Cancer Research UK, a déclaré que la décision de NICE était une excellente nouvelle pour de nombreux enfants atteints de neuroblastome et leurs familles.

« C’est formidable de voir NICE, NHS England et la société travailler ensemble pour trouver un moyen de rendre ce médicament systématiquement disponible sur le NHS. »

Le professeur Pam Kearns, experte de Cancer Research UK sur les cancers infantiles à l’Université de Birmingham, a déclaré que l’approbation « donnera de l’espoir aux familles dont les enfants ont reçu un diagnostic de cette maladie difficile ».

L’association du médicament à la chimiothérapie peut « prolonger la durée d’absence de maladie », a-t-elle ajouté.

Comment fonctionne le dinutuximab bêta ?

Le médicament est un type d’immunothérapie. Il agit en collant à une molécule à l’extérieur des cellules de neuroblastome et les signale au système immunitaire afin qu’elles puissent être détruites.

« En exploitant le propre système immunitaire du corps, le dinutuximab bêta a montré qu’il pouvait cibler et attaquer ce cancer très efficacement chez certains patients », a déclaré le Dr Juliet Gray, oncologue pédiatrique de l’Université de Southampton. « Pour certains enfants, cela pourrait signifier des semaines ou des mois supplémentaires avec leur famille, pour d’autres, cela peut même les amener à se libérer du cancer pendant une longue période. »

Qu’est-ce que le neuroblastome ?

Le neuroblastome se développe à partir de cellules nerveuses spécialisées laissées au cours du développement du bébé dans l’utérus.

Elle touche environ 100 enfants chaque année au Royaume-Uni, principalement de moins de cinq ans.

Le traitement du neuroblastome comprend la chirurgie, la radiothérapie et la chimiothérapie. L’approche adoptée dépend de facteurs tels que l’âge de l’enfant et le groupe à risque de la maladie. Les groupes à risque sont triés en fonction de la probabilité que le cancer réapparaisse après le traitement.

Les références

Directive NICE (2018) Neuroblastome (risque élevé) – Dinutuximab bêta [ID910].