Deux immunothérapies anticancéreuses ont été examinées pour une utilisation par le NHS en Écosse.
Une thérapie cellulaire CAR T, appelée tisagenlecleucel (Kymriah), a été approuvée pour certains enfants et jeunes adultes atteints de leucémie. Mais un deuxième, appelé axicabtagene ciloleucel (Yescarta), a été rejeté en raison de l’incertitude sur les avantages à long terme du traitement.
Yescarta est utilisé pour traiter certains types de lymphome non hodgkinien agressif et a été approuvé pour une utilisation par le NHS en Angleterre en octobre 2018.
Les deux thérapies font partie d’un nouveau groupe de traitements stimulant le système immunitaire, qui prennent les propres cellules immunitaires du patient et les modifient en laboratoire.
Les cellules modifiées sont ensuite renvoyées dans la circulation sanguine du patient où elles sont préparées à reconnaître et à attaquer les cellules cancéreuses.
Feu vert pour la leucémie infantile
Le Scottish Medicines Consortium (SMC) a donné son feu vert à l’utilisation de Kymriah pour les personnes de 25 ans et moins atteintes de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) dont le cancer n’a pas répondu ou est revenu après les traitements standard.
Le traitement a été revu après que 8 patients sur 10 aient vu leur maladie disparaître complètement trois mois après le traitement par Kymriah dans un essai clinique. L’essai a inclus 75 patients et 3 patients sur 4 (76 %) étaient en vie un an après le traitement. Mais l’immunothérapie a entraîné des effets secondaires graves chez 7 patients sur 10.
Le médicament a été approuvé pour une utilisation sur le NHS en Angleterre à l’automne 2018 et le premier patient a reçu le traitement en janvier 2019.
Le président du SMC, le Dr Alan MacDonald, espérait que la décision profiterait aux enfants et aux jeunes adultes atteints de TLA, ainsi qu’à leurs familles et soignants.
« Le lymphome lymphoblastique aigu est une forme très rare de leucémie qui peut évoluer rapidement et il existe actuellement très peu d’options de traitement pour ceux dont la maladie a rechuté ou n’a pas répondu », a-t-il ajouté.
« Nouvelles décevantes » pour les patients atteints d’un lymphome non hodgkinien
Mais lors de sa dernière série d’annonces de médicaments, le SMC a rejeté une deuxième thérapie cellulaire CAR T, Yescarta, pour certains adultes atteints d’un lymphome non hodgkinien agressif.
Un essai clinique de 111 patients a révélé que la moitié des patients traités par Yescarta ont vu leur maladie disparaître complètement six mois après le traitement. Mais le médicament a entraîné des effets secondaires graves chez plus de la moitié des patients.
Yescarta a été recommandé pour une utilisation par le NHS England en 2018, mais a été rejeté par le SMC en raison de l’incertitude « concernant ses avantages à long terme et sa rentabilité ».
Gregor McNie, responsable des relations extérieures de Cancer Research UK en Écosse, a qualifié la nouvelle de décevante pour les patients, mais espérait que le médicament serait disponible à l’avenir.
« Yescarta est un traitement incroyablement complexe et avancé », a déclaré McNie.
Il a ajouté que s’il avait été approuvé, il aurait fourni une nouvelle option de traitement pour les patients atteints d’un type agressif de cancer du sang qui pourraient avoir peu d’autres options disponibles.
« Les thérapies cellulaires CAR T se sont révélées très prometteuses chez certains patients, nous espérons donc que SMC et la société pharmaceutique pourront travailler ensemble pour mettre Yescarta à la disposition des patients en Écosse à l’avenir », a-t-il déclaré.
La société qui fabrique Yescarta a l’intention de soumettre à nouveau le traitement pour un examen plus approfondi, selon le site Web de SMC.