Défis de la recherche pour les cancers rares

Défis de la recherche pour les cancers rares

Les personnes qui n’ont pas l’un des « quatre grands » cancers les plus courants – du sein, de l’intestin, du poumon ou de la prostate – peuvent avoir l’impression que leur maladie attire moins l’attention des médias et une plus petite part du financement de la recherche. Mais les cancers plus rares présentent des défis de recherche uniques et, en coulisse, de nombreux scientifiques et cliniciens cherchent des moyens d’améliorer cette situation.

Lors de la conférence du CNRI sur le cancer, une session consacrée à la discussion de ces questions a attiré un public varié, comprenant de nombreuses personnes qui avaient été traitées pour un type rare de cancer, ainsi que des cliniciens et des décideurs.

L’un des problèmes majeurs auxquels les chercheurs sont confrontés est en fait de trouver suffisamment de personnes atteintes de la maladie pour mener un essai clinique – le « gold standard » par lequel de nouvelles façons de diagnostiquer et de traiter le cancer sont testées avant d’être adoptées plus largement.

Meilleure conception des essais
Une conférence de Lucinda Billingham de l’Unité des essais cliniques de Cancer Research UK à Birmingham a suscité une discussion animée. Elle a donné un aperçu passionnant de l’avenir des essais sur les cancers rares – en utilisant les statistiques bayésiennes ! C’est un sujet complexe, mais l’essentiel est qu’elle pense qu’en adoptant une approche plus large de la conception d’essais cliniques, les chercheurs peuvent obtenir les preuves dont ils ont besoin pour obtenir de nouveaux traitements pour les cancers rares en clinique.

Par exemple, des essais plus petits pourraient être possibles si les chercheurs gardent les essais très simples et incorporent des informations provenant d’autres recherches, observations et essais publiés pour renforcer leur analyse. Lucinda essaie actuellement d’appliquer ces idées pour concevoir un essai sur le cancer des cellules de Merkel. Cette approche audacieuse devra être soutenue par les groupes de financement et les revues qui publient réellement la recherche – mais il est prouvé que ces idées obtiennent le soutien de ces groupes.

Collaboration internationale
Jean-Yves Blay de l’Université française Claud Bernard a souligné la nécessité d’une collaboration si les chercheurs veulent progresser dans les cancers rares. Il a partagé des exemples réels de ses recherches sur une gamme de cancers du tissu conjonctif, y compris le sarcome. La collaboration européenne via des groupes tels que l’EORTC et Conticanet aide à recruter des patients pour les essais, ainsi que des échantillons de tissus vitaux.

L’implication des groupes de défense des patients dans la recherche ouvre également de nouveaux canaux par lesquels les cliniciens peuvent informer les patients des essais auxquels ils pourraient être éligibles. Comme l’a souligné un membre de l’auditoire, notre succès actuel dans le traitement des cancers de l’enfant repose sur ce type d’effort de collaboration internationale.

Ce succès a également été moins lié à la création de nouveaux médicaments qu’à la recherche de meilleures façons d’utiliser les médicaments existants. La principale exigence est que les chercheurs soient ouverts au partage des échantillons de tissus, des données et des patients pour le plus grand bien.

Offrir de nouveaux traitements aux patients
Peter Littlejohns de NICE a décrit leur processus d’évaluation des médicaments – ils utilisent actuellement les mêmes méthodes pour les cancers communs et rares – et cela comprend une évaluation de la rentabilité ainsi que la prise en compte d’autres facteurs sociaux, sur l’avis d’un conseil de citoyens, en considération.

NICE discute actuellement avec des universitaires et le Medical Research Council (MRC) des dispositions concernant les médicaments qu’ils n’ont pas recommandés pour une utilisation régulière dans le NHS, mais qu’ils aimeraient voir utilisés dans la recherche – mais tout changement plus important dans la façon dont les traitements pour les cancers plus rares sont évalués devraient être approuvés par le ministère de la Santé.

Peter a répondu à une rafale de questions sur le processus d’approbation des médicaments et sur ce qui est fait pour l’accélérer. NICE réfléchit à la manière dont ils pourraient commencer leur processus d’approbation plus tôt, mais ils ne veulent pas compromettre la qualité de leur évaluation ou perdre l’élément essentiel d’une consultation plus large du public.

Dans l’ensemble, cette session a vraiment démontré que les défis des cancers rares peuvent être surmontés si les chercheurs sont assez audacieux pour essayer quelque chose de nouveau et de différent.

Julie Sharp, responsable de l’information scientifique chez Cancer Research UK