Les essais cliniques sont un moyen pour les médecins et les scientifiques de déterminer si les nouveaux tests et traitements sont sûrs et s’ils sont meilleurs que ceux déjà disponibles.
Les essais ne pourraient pas avoir lieu sans que les patients ne se portent volontairement volontaires pour y participer. C’est pourquoi aujourd’hui, à l’occasion de la Journée internationale des essais cliniques 2017, nous célébrons les héros qui participent aux essais cliniques.
Mais les patients ne sont pas les seuls héros impliqués dans les essais cliniques. Dans les coulisses, il y a une équipe de personnes qui travaillent sans relâche pour que les procès se déroulent.
Pour en savoir plus, nous avons parlé à 4 personnes impliquées dans différents aspects de notre essai national sur la matrice pulmonaire.
Et au cours des 4 prochains jours, nous présenterons leurs histoires pour en savoir plus sur ce qu’ils font et comment les essais cliniques ne pourraient pas avoir lieu sans eux.
Tout d’abord, le professeur Cindy Billingham, directrice des statistiques de l’unité d’essais cliniques de Cancer Research UK à l’Université de Birmingham et statisticienne principale de l’essai National Lung Matrix.
Transformer les idées en essais cliniques
Je suis statisticien médical depuis près de 30 ans. Après des études de maths à l’université j’ai fait une maîtrise en statistique appliquée puis un doctorat en statistique médicale.
Alors que je travaillais dans mon premier emploi dans une autorité sanitaire, j’ai vu une offre d’emploi à l’Unité des essais cliniques de Cancer Research UK à Birmingham. J’ai postulé immédiatement et j’ai été ravie quand j’ai obtenu le poste et je suis ici depuis. Je me sens tellement chanceux de travailler ici et je me sens particulièrement privilégié de travailler sur l’essai National Lung Matrix.
Professeur Cindy Billingham, statisticienne principale du National Lung Matrix Trial
En tant que statisticien médical, je prends les idées des médecins pour les transformer en questions de recherche auxquelles nous pouvons répondre par le biais d’essais cliniques. Nous déterminons les détails de ce qui est souvent une idée assez générale et la transformons en quelque chose de plus concret.
Par exemple, un médecin pourrait venir me voir et me dire : « Je pense que la combinaison du médicament X et du médicament Y sera meilleure pour les patients. C’est mon travail de comprendre ce que signifie « mieux » – par exemple, cela signifie-t-il moins d’effets secondaires, ou prolonger la survie et si oui pour combien de temps ? Et qu’est-ce que c’est mieux que ?
Une fois que nous savons à quelle(s) question(s) nous essayons de répondre, nous pouvons concevoir l’essai pour y répondre.
Les statistiques impliquées dans la mise en place d’un essai clinique dépendent de la phase. Les essais cliniques de phase I, qui sont utilisés pour trouver la dose la plus sûre d’un traitement, nécessitent des types de méthodes statistiques très spécifiques, de sorte que les gens se spécialisent généralement dans ce domaine. Je suis plus impliqué dans la conception des essais de phase II et de phase III.
Questions de taille
L’un des principaux rôles d’un statisticien dans la conception d’un essai est de déterminer le nombre de patients qui doivent y participer. Nous identifions également la population de patients nécessaire – quel type et stade de cancer les patients devraient-ils avoir, quel âge devraient-ils avoir, ont-ils reçu un traitement auparavant, ce genre de choses.
Le type de patient doit être soigneusement sélectionné, car les résultats de tout essai ne peuvent être appliqués qu’à la population de patients impliqués. Donc, si nous menons un essai impliquant des personnes de 40 à 70 ans atteintes d’un cancer de l’intestin, par exemple, les résultats de cet essai ne s’appliqueront pas aux personnes atteintes d’un autre type de cancer ou aux personnes en dehors de cette tranche d’âge.
Il y a tellement de bons points au travail qu’ils l’emportent sur tous les points négatifs.
– Professeur Cindy Bellingham
Et nous déterminons des choses comme le nombre de parties différentes – ou de bras de traitement – qu’un essai devrait avoir, comment les traitements seront attribués aux patients et combien de fois les patients doivent subir des scanners ou des biopsies afin d’évaluer leur état de santé.
Un autre élément clé de mon travail consiste à analyser les données des essais pour voir quels sont les résultats. En tant que statisticien principal, je suis dans la position privilégiée de pouvoir examiner les données de l’essai telles qu’elles sont générées – personne d’autre, pas même le médecin qui dirige l’essai, ne peut les voir à ce stade.
Une fois l’essai terminé, nous analysons toutes les données et aidons les médecins à rédiger les résultats, qui sont ensuite publiés sous forme d’article dans une revue universitaire. Et j’espère qu’ils contribueront à améliorer la façon dont les patients sont traités.
Vous voyez donc que les statisticiens jouent un rôle important dans les essais cliniques, et il est juste de dire que si nous n’étions pas impliqués, alors que des essais pourraient encore avoir lieu, ils pourraient être menés d’une manière qui ne produirait pas de résultats utiles.
Plus de bien que de mal
Le travail comporte des aspects difficiles, principalement la gestion de mon temps et de toutes les personnes différentes qui ont besoin de mon aide et de mes commentaires.
Mais il y a tellement de bons points au travail qu’ils l’emportent sur tous les points négatifs. Chaque jour, j’apprends quelque chose de nouveau et je suis impliqué dans la façon dont les essais cliniques sur le cancer changent et évoluent. Je joue un rôle dans quelque chose qui pourrait changer la pratique clinique et aider plus de patients à survivre au cancer aujourd’hui et à l’avenir.
C’est vraiment un privilège et un honneur de pouvoir faire ce que je fais – et de travailler avec des gens incroyables dans un endroit aussi brillant.
Entretien réalisé par Áine McCarthy